生物非酒精性脂肪性肝炎治疗FDA束

                    年10月28日,BirdRock生物技术公司宣布正式启动获批的namacizumab人体I期临床试验,做为同类唯一的一个靶向大麻素I型受体的非酒精性脂肪性肝炎治疗药物,该进展是一个令人十分振奋的消息。若进展顺利,该药物必将被FDA快速审批,孤儿药地位、快速通道认定、突破性疗法认定将接踵而至。

非酒精性脂肪性肝炎原来一直被认为是医药领域尚未涉及的最后一个疾病。值得庆幸的是,非酒精性肝炎的治疗目前获得突破性进展,年10月28日,BirdRock生物技术公司宣布正式启动获批的namacizumab人体I期临床试验,做为同类唯一的一个靶向大麻素I型受体的非酒精性脂肪性肝炎治疗药物,该进展是一个令人十分振奋的消息。若进展顺利,药物必将被FDA快速审批,孤儿药地位、快速通道认定、突破性疗法认定将接踵而至。

非酒精性脂肪性肝炎

非酒精性脂肪性肝炎是与胰岛素抵抗和遗传易感性密切相关的一种代谢性疾病,肥胖、糖尿病、代谢综合征被认为是该病的主要原因,然而具体的发病机制依旧不清晰。研究表明,非酒精性脂肪性肝炎实际上是非酒精性脂肪性肝病的一种侵袭型,事实上,非酒精性脂肪性肝病疾病谱从单纯的肝脏脂肪变性,非酒精性脂肪性肝炎,到肝纤维化及肝硬化。近年来,非酒精性脂肪肝炎日益成为欧美等发达地区慢性肝病、肝移植及肝硬化的重要原因,据统计普通成人非酒精性脂肪性肝病的发病率10%~30%,其中10%~20%为非酒精性脂肪性肝炎,后者一般具有很高的心血管疾病风险,10年内肝硬化发生率高达25%。

非酒精性脂肪性肝炎的研发现状

根据汤森路透数据,世界范围内,全球约80种在研非酒精性脂肪性肝炎治疗药物,其中约32个药物进入临床研究,50%以上药物处于临床II期,在研药物靶点多样,主要包括外周大麻素受体,磷酸二酯酶,半胱氨酸天冬氨酸蛋白酶(Caspase),过氧化物酶体增殖物激活受体(PPAR)α/δ、法尼酯衍生物X受体(FXR)等。

面对亿美元的市场规模,34家医药企业竞相布局该领域,非酒精性脂肪肝具有复杂的发病机制,基础研究的突破将会对未来药物的研发产生巨大的影响。目前,奥贝胆酸等药物值得业界







































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